Kurz vor der erwarteten Zulassung zeigen neue Daten, dass Zolgensma für eine weitere Gruppe von SMA-Patienten wirkt.

Erste Resultate aus drei Studien dürften die Chancen auf eine Zulassung von Novartis’ Gentherapie gegen die spinale Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 erhöhen. Der Bescheid der US-Gesundheitsbehörde FDA wird noch für diesen Monat erwartet.

Anhand von Zwischenresultaten einer der drei weiterlaufenden Studien bestätigte sich die hohe Wirksamkeit der Therapie, wie es eine erste Untersuchung nahegelegt hatte. Die zweite Studie besagt, dass die Wirkung besonders gross ist, wenn das Ersatzgen möglichst früh verabreicht wird.

Mit einer weiteren Testreihe konnte Novartis erstmals zeigen, dass ihre Therapie auch für Patienten mit der weniger schwerwiegenden SMA vom Typ 2 wirkt (vgl. Kasten unten zu Wirkmechanismus, Typen und Prävalenz). Ergebnisse zu diesen Studien wurden erst später erwartet, etwa für diesen Sommer oder gar nächstes Jahr. Nun hat Novartis bereits am jährlichen Kongress der American Academy of Neurology in Philadelphia über erste Trends informiert.

Inzwischen konnten mehr als 150 Patienten von der Therapie profitieren, wie Dave Lennon, der Verwaltungsratspräsident von AveXis, bekannt gab. Novartis hat das Unternehmen im letzten Jahr für 8,7 Mrd. $ gekauft. Seine am weitesten fortgeschrittene Gentherapie, die zuvor als AVXS-101 bekannt wurde, soll nun als Zolgensma auf den Markt kommen.

Wirksamer als alles Bisherige

Lennon bezeichnet die präsentierten Daten als «robust» und hofft, dass die von seiner Gesellschaft entwickelte Therapie zur Standardbehandlung für SMA wird. Das würde bedeuten, dass alle diagnostizierten Kinder sie erhielten. Nach bisherigem Wissensstand ist Zolgensma weitaus wirksamer als bisherige Mittel.

Die Phase-III-Studie STR1VE bestätigt zumindest bis zum Stichtag des 8. März laut Novartis die erste Studie zu Patienten mit SMA vom Typ 1: Elf von 22 Kindern konnten ohne Hilfe mindestens dreissig Sekunden lang sitzen. Etwas, was sie beim natürlichen Krankheitsverlauf nie erreicht hätten. Ein Todesfall war zu beklagen, aber aufgrund der Krankheit, nicht der Behandlung.

Auch die Kinder, die unter dem Typ 2 litten, erzielten gemäss der Phase-I-Studie Strong nach der Behandlung Fortschritte in ihrer Entwicklung. Zwei konnten unassistiert stehen, eines von ihnen auch gehen, und eines konnte mit Hilfe gehen.

SMA-Frühdiagnose zentral

Die Phase-III-Studie SPR1NT, in der Babys schon behandelt werden, ehe sie erste Anzeichen der Krankheit zeigen – sie waren maximal sechs Wochen alt –, verdeutlicht, dass eine möglichst frühe Behandlung zentral ist. «Die Patienten erreichten Meilensteine, wie es der Entwicklung von gesunden Kindern entspricht», sagte die Forschungschefin von AveXis, Olga Santiago. «SMA entwickelt sich schnell, und möglichst früh eingreifen ist entscheidend, um Motoneuronen und damit Muskelfunktionen zu retten.» Die Gentherapie kann das Fortschreiten der Krankheit aufhalten, aber bereits erlittene Schäden nicht rückgängig machen.

Ins Zentrum rückt damit die Frühdiagnose. «Sie kann problemlos in die Tests aufgenommen werden, die nach der Geburt routinemässig durchgeführt werden», erklärt AveXis-Präsident Lennon auf eine Frage von «Finanz und Wirtschaft». Novartis arbeite darauf hin, dass der SMA-Test auf die Liste behördlicher Empfehlungen komme. Lennon zeigte sich zuversichtlich, dass zumindest in den USA bereits in 18 bis 24 Monaten die Mehrheit der Neugeborenen auf diese schwere Erbkrankheit untersucht wird.

Heikle Preisfindung

Keine näheren Angaben hat Novartis am Sonntag zum angestrebten Preis der Behandlung gemacht. Zuletzt hatte der CEO des Unternehmens, Vas Narasimhan, an der Präsentation der Zahlen zum ersten Quartal gesagt, Novartis werde sich dazu erst äussern, wenn eine Zulassung vorliege. Zuvor hatte der Pharmakonzern auf der Basis von Vergleichen mit anderen Medikamenten von einem Wert von 4 bis 5 Mio. $ gesprochen.

Eine Herausforderung der Preisfindung besteht darin, dass Zolgensma möglicherweise nur einmal verabreicht werden muss, während herkömmliche Medikamente zur Behandlung von chronischen Krankheiten typischerweise über Jahre regelmässig eingenommen werden – und so beispielsweise in zehn Jahren ebenfalls auf 4 bis 5 Mio. $ zu stehen kommen. Allerdings gibt es noch keine Langzeiterfahrung mit der neuartigen Gentherapie. Es ist nicht bekannt, ob die Wirkung tatsächlich ein Leben lang anhält oder ob sie nach einer gewissen Zeit nachlässt.

Das unabhängige, auf Preissetzung spezialisierte Institut Icer hat einen Verkaufspreis von 4 Mio. $ oder mehr für Zolgensma vorsorglich als unangemessen bezeichnet und erachtet 1,5 Mio. $ als oberste Grenze.

Die komplette Historie zu Novartis  finden Sie hier. »

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